Beschreibung
La beta-talassemia (BT) è una malattia del sangue presente alla nascita, che colpisce i globuli rossi. La BT è dovuta ad alterazioni (mutazioni) nei geni trasmessi dai genitori ai figli. Si ha la BT se si eredita una mutazione genica da entrambi i genitori. Si distinguono due tipi di BT: la BT maggiore e la BT intermedia. Esistono anche portatori sani della BT, che non si ammalano: questa condizione è denominata tratto betatalassemico (o BT minore). Il trattamento dipende dal tipo di BT. Le persone con BT maggiore hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per tutta la vita. Nuovi trattamenti per la BT sono stati recentemente approvati o sono in fase di sperimentazione in studi clinici in tutto il mondo, con risultati promettenti.
